SMA hastalığı için henüz kesin bir tedavi yöntemi keşfedilmedi. Sağlık Bakanlığı’na bağlı SMA Bilim Kurulu, Zolgensma (gen terapisi) yönteminin uygulanabileceğini söyledi.
Gen terapisi yöntemi hakkında açıklamalarda bulunan Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, şunları söyledi:
“Etkili olduğu bir hasta grubu var. Uygulanmak üzere planımızı yaptık. Yakında uygulamaya geçecek. Ayrıca bu konuda önemli bir gelişme var. Nadir hastalıkların tedavisi için İstanbul’da yeni bir hastane kuruyoruz. Bu hastane hücre ve gen terapilerinin uygulanmasına özel olacak. Hastane ile aynı kampüste bir de hücre ve gen tedavisinde kullanılan ilaçları üretecek tesis bulunacak. Böylelikle ilacı kendimiz üretip tedaviyi de kendimiz uygulayacağız.”
SMA HASTALARINDA GEN TEDAVİSİ NEDİR?
Gen tedavisi, 2 yaşından küçük çocuklara uygulanıyor. Yüzde 100 başarı oranına sahip olmasa da önemli ölçüde hastada iyileşme gösteriyor. Zolgensma adı verilen ilaç, SMA hastalarındaki eksik veya mutasyona uğramış SMN1 genini değiştirerek hastadaki SMN miktarını artırıyor. Damar içi enjeksiyon yoluyla tek seferde uygulanan ilacın fiyatı 2 milyon doların üzerinde seyrediyor. SMA hastalığının dünyada görülme sıklığı 10 binde 1 iken Türkiye’de görülme sıklığı 6 binde 1 olarak tespit edildi.
